许多病人不愿意参加临床试验治疗，害怕当“实验品”，而宁愿接受偏方治疗。临床试验治疗确实有实验的性质，但若没有这些实验，就永远也不会有新的有效的药物问世。尤其要知道，在任何一个新药进入临床试验治疗这前，已经历了大量的动物实验研究，这些试验治疗还是相对安全的。
另外，病人参加这些试验治疗并不是放弃常规的有效治疗，接受这些新药治疗反而可能从中受益，例如参加左旋咪唑联合5-氟脲嘧啶的试验治疗就是一个例子。临床试验治疗必须与偏方治疗相区别，检验一种新药是否有效应进行疗效比较研究，就是说，要将接受该药的病人与未接受该药治疗的病人做一比较，这也是三期临床试验治疗的目的。三期临床试验的展开上建立在有效的动物实验以及一期和二期临床试验的基础上。
一种新药只有在三期临床试验结果优于标准的常规治疗方法时，该药才被认为有效。偏方治疗不经过这些程序，它们用于病人只是根据以往的经验，这在现代医学中是不被接受的。
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